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重要突破!首家靈長類基因藥物研發中心成立,遺傳病有望「根除」
來源:德爾夫生物 發布時間:2021-09-22
2021 年 9 月 22 日,云舟生物科技(廣州)有限公司「以下簡稱云舟生物」與廣東藍島生物技術有限公司「以下簡稱藍島生物」在廣州正式簽約,建立戰略合作關系,旨在共同搭建首家基于靈長類的基因藥物研發中心「以下簡稱中心」,為基因藥物的創新賦能,從而加快基因藥物的研發進程,早日惠及廣大患者。

云舟生物與藍島生物戰略合作簽約儀式「來自現場攝影」
云舟生物將為中心提供全球領先的基因遞送技術以及載體生物功能的鑒定,藍島生物將為中心提供食蟹猴和恒河猴模型構建。雙方將通過各自技術和資源優勢的整合,篩選和優化高度適合人類臨床應用的基因載體,尤其是提高載體遞送的器官靶向性,增強載體表達的組織特異性,以及降低載體毒性和免疫原性等。該中心為首家基于靈長類的載體篩選及優化平臺,將為蓬勃發展的基因藥物領域提供先進的研發外包組織(CRO)服務。
「非人靈長類與人類在組織結構、基因組功能、免疫、生理、生化和代謝等方面上有著高度的相似性,是研究人類疾病機制以及基因載體篩選和優化中最理想的動物模型。正因如此,以靈長類為模型研發基因藥物已經成為了近幾年的科研焦點。」在簽約儀式上,云舟生物首席科學家藍田教授在致辭中表示,「云舟生物作為基因工程領域的全球領跑者,擁有全球領先的基因遞送技術。藍島生物是從事靈長類實驗動物繁育及研究的機構,擁有領先的實驗猴疾病模型研發平臺。我們相信通過此次與藍島生物的強強合作,共同搭建起一個全球行業領跑的靈長類基因藥物研發中心,通過為行業提供 CRO 服務,帶領基因藥物行業進入新的時代。」
藍島生物總裁范磊先生在戰略合作簽約儀式上表示,「我們非常高興啟動與云舟生物的戰略合作。中心的建立對基因載體在靈長類動物模型中的靶向性研究、組織特異性表達研究以及后續的基因藥物進入臨床前研究都是一個重要的里程碑。通過該中心,我們希望能夠攜手全球生物制藥企業,早日研發能夠進入臨床應用的基因藥物,以滿足廣大患者對遺傳病以及重大疾病創新藥物的需求。」

云舟生物與藍島生物戰略合作簽約儀式暨基因遞送與基因治療研討會合影「來自現場攝影」
關于云舟生物科技(廣州)有限公司
云舟生物立足基因工程領域,不斷研發領先的基因遞送技術,旨在為基礎科研到臨床應用提供基因遞送的全鏈條解決方案,包含載體個性化定制、病毒包裝、文庫構建篩選、穩定細胞株構建、 mRNA 制備、蛋白生產以及 CDMO(合同研發生產組織)服務等,可滿足客戶對于慢病毒(Lentivirus)、 腺病毒(Adenovirus)、腺相關病毒(AAV)、單純性皰疹病毒(HSV)、水皰性口炎病毒(VSV)病毒等不同病毒遞送方式的需求,應用范圍覆蓋整個生命科學和生物醫藥領域。
云舟生物已累計向全球科研院校和制藥公司提供超過 120 萬個基因遞送解決方案,年均超過 30 萬個,平均每周超過 6,000 個項目投入生產。成果被 Science、Nature、Cell 等全球頂尖科研期刊廣泛引用 [1-4]。與此同時,云舟生物不斷推出新的基因遞送體系和優化已有體系,并與全球二十多家知名企業、科研機構建立長期戰略合作關系,共同賦能基因藥物的研發與生產。
云舟生物自進軍基因治療市場以來,投入使用 GMP 設施約 10,000 平方米,CDMO 項目已經遍布北美、歐洲、日本等多個國家和地區。該業務包含基因藥物研發管線全階段的技術服務,涵蓋臨床前研究、臨床試驗和商業化生產等階段的 GMP 級別載體設計、質粒制備、病毒生產、細胞庫建立、工藝開發和質量控制。
關于廣東藍島生物技術有限公司
藍島生物由原廣東省科學院華南瀕危動物研究所靈長類研究開發中心改制成立,是國內最早從事靈長類實驗動物繁育及研究的專業機構之一,也是國內領先的實驗猴疾病模型研發中心,致力于為科研機構、生物醫藥企業等客戶提供藥理學與藥效學研究、藥物代謝研究、早期藥物篩選、行為學、影像學、眼科實驗以及手術操作等服務,在非人靈長類實驗操作領域具有領先優勢。
藍島生物于 2011 年,順利通過國際實驗動物評估和認可委員會(AAALAC)認證,成為華南區域首批獲得該認證的研發機構。累積主持和參與科技計劃項目數十項,包括國家十二五「新藥創制」重大專項。
2020 年新冠疫情期間,藍島生物立足非人靈長類實驗動物在新型冠狀病毒疫苗研究中的應用優勢和豐富的科研經驗,助力中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院完成新型腺病毒載體新冠肺炎疫苗研究,階段性研究成果登上 Nature 子刊 [5];聯合中山大學人類病毒學研究所張輝課題組開發針對新冠病毒的新型納米顆粒疫苗,研究成果在國際頂級免疫學期刊 Immunity 成功發表 [6]。
參考文獻:
1. Zhengping Hu,Issahy Cano, et al (2020) . Elements of the Endomucin Extracellular Domain Essential for VEGF-Induced VEGFR2 Activity. Cells . 2020 Jun 5;9(6):1413.
2. Monique D Appelman 1, Marion J D Robin(2020) . The Lipid Raft Component Stomatin Interacts with the Na+ Taurocholate Cotransporting Polypeptide (NTCP) and Modulates Bile Salt Uptake. Cells . 2020 Apr 16;9(4):986.
3. Chopra S, Giovanelli P, Alvarado-Vazquez PA, et al (2019) .IRE1α-XBP1 signaling in leukocytes controls prostaglandin biosynthesis and pain. Science. 2019;365(6450):eaau6499.
4. BC Calverley, KE Kadler, A Pickard, et al (2020) . Dynamic High-Sensitivity Quantitation of Procollagen-I by Endogenous CRISPR-Cas9 NanoLuciferase Tagging. Cells . 2020 Sep 10;9(9):2070.
5. L Feng, Q Wang, C Shan, et al (2020) . An adenovirus-vectored COVID-19 vaccine confers protection from SARS-COV-2 challenge in rhesus macaques. Nature Communications volume 11, Article number: 4207 (2020)
6. X Ma, F Zou, F Yu, R Li,et al (2020) . Nanoparticle Vaccines Based on the Receptor Binding Domain(RBD) and Heptad Repeat (HR) of SARS-CoV-2 Elicit Robust Protective ImmuneResponses. Volume 53, Issue 6, 15 December 2020, Pages 1315-1330.e9
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